Al momento attuale la terapia nella BTHS è sintomatica e di supporto, poichè non esistono trattamenti specifici.
Lo scompenso cardiaco viene trattato con farmaci specifici (digossina, diuretici, β-bloccanti) o in ultima analisi con trapianto cardiaco. Studi di farmacogenetica sono in atto per verificare l’interazione dei farmaci con i recettori/enzimi in grado di metabolizzarli; tale processo avviene in modo geneticamente determinato e diverso per ogni singolo paziente.


L’uso di antibiotici é usato come profilassi e/o di fattore stimolante la colonia dei granulociti neutrofili (G-CSF).
Per quanto riguarda l’alimentazione, essenziale è garantire un corretto apporto di carboidrati a lento rilascio soprattutto per le ore di digiuno notturno ed un bilanciato apporto nutrizionale in particolare di proteine. Le difficoltà nell’alimentazione può essere gestita mediante nutrizione enterale con sondino naso-gastrico o tramite gastrostomia percutanea (PEG).
La prognosi negli ultimi anni è molto migliorata grazie alla diagnosi precoce e a migliori follow-up e terapie sintomatiche:  con la prevenzione e le cure necessarie si osservano pazienti con buone aspettative di vita, superiori agli anni trascorsi, e con buona qualità di vita.